王 婧
内容提要：
近年来，我国加速发展生物医药这一战略性新兴产业。但目前我国创新药从国内获批上市到最后被患者使用，仍面临纳入医保比例偏低、“挂网难”、“入院难”、医保支付方式较单一等挑战。本文立足我国现实情况，借鉴英国、日本、澳大利亚等国在创新药市场准入环节的经验做法，从完善优化创新药国内市场的定价机制、入院机制、支付体系等方面提出相关政策建议，以期破除创新药在国内市场准入环节的堵点难点。
2024年我国《政府工作报告》中首次提到“加快前沿新兴氢能、新材料、创新药等产业发展”，“积极打造生物制造、商业航天、低空经济等新增长引擎”；同年，党的二十届三中全会审议通过《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》，再次明确要引导生物医药等战略性新兴产业发展。据医药魔方统计数据，从药品治疗领域及类型、药企研发规模和进展等维度来看，中国已是全球第二的创新药研发大国。但目前创新药从获批在国内上市到最终能被患者使用的比例偏低，历时较长。创新药在进医保目录、入院、被选为处方用药、患者足额支付等方面，仍面临诸多障碍和挑战。如何使创新药最大程度上、以最快速度惠及普通患者，增强我国创新药企的发展信心，进而提升我国医药产业原始创新能力，亟须深入研究，精准施策。
创新药国内市场准入环节面临的问题
创新药企经过新药研发、三期临床试验、注册审批完成后，开始为正式进入市场做筹备，包括定价、市场推广、销售渠道选择等方面。以下从创新药审评审批通过（准予进入市场开始），直至最终患者用上创新药为止，研判创新药“最后一公里”可能存在的问题。
（一）创新药进医保目录“左右为难”
对于绝大多数创新药来说，成功纳入医保报销目录是进入市场的关键环节。只有进入医保目录，药品才可能实现挂网采购，才能顺利进入绝大多数医院的采购清单，广大患者才可能使用。而据国家医保局统计，2024年我国申报进医保目录的药品数为574个，其中445个药品通过了形式审查，但最终仅162个药品入围谈判， 占比不足50%。而基于我国医保“紧平衡”的现状，顺利进入医保目录的创新药企还要面临降价的考验。目前我国创新药医保谈判价格已成为全球价格“洼地”，创新药企获得的创新补偿有限，后续研发较难持续，产业融资和“出海”也受到不同程度影响。对于创新药企来说，进入医保目录可谓“进亦忧，退亦忧”。
（二）创新药“挂网难”
药品挂网采购对完善药品供应保障体系、规范医疗机构药品采购行为以及完善以市场为主导的药品价格形成机制等方面具有重要推动作用。当前一些省份的药品集中采购平台存在信息更新、咨询回复不及时，资料要求烦琐等问题。不同省份在药品挂网的信息认证、申报形式、信息变更等方面存在较大差异，导致企业在新药挂网过程中需面对复杂多变的流程和标准，增加了企业挂网的难度。某些临床急需药和罕见病用药，由于其药品的特殊性，往往难以在短时间内满足所有省份的挂网要求，可能会延误患者使用。
（三）创新药“入院难”
“入院难”现已成为谈判药品落地使用“最后一公里”的一大障碍。据艾昆纬公司（IQVIA）2022年底发布的报告，全国3300家三甲医院中，近五年只有10%左右的医院，采购了列入医保报销目录的创新药，其中，采购2021年列入医保报销目录创新药的医院只有5.4%。虽然广东、上海、四川等地已经取消“医保定点医院不超过1500个品种数量限制”，某种程度上为国家医保谈判新药进入医院政策“松绑”，但在具体执行上，不少医院还是习惯延用老规矩，每纳入一款新药都要先腾挪出原有品种，加大了国家医保谈判新药进院的难度。此外，医院普遍执行药事会制度，全国各地区的医院召开药事会的频率不固定，也导致创新药进医院充满不确定性。尤其医院普遍面临“国考”压力，对引进高价创新药会持更谨慎的态度。加之临床医生在选择用药时，可能更倾向于使用有充分临床证据的药品，对创新药的了解程度、使用经验以及个人之前的用药习惯等都会影响创新药真正纳入处方使用。
（四）创新药医保支付体系亟待优化
目前，我国对于纳入医保目录的创新药医保基金支付方式较为单一，大部分是个人按照固定比例承担，而创新药的价格普遍偏高，个人承担费用自然也偏高。因此，亟须构建更加多元化的创新药支付方式，充分发挥商业健康保险、慈善捐赠和医疗救助等途径在保障人民医疗服务需求方面的重要作用，切实完善我国的多层次医疗保障体系。
国际经验借鉴
英国、日本、澳大利亚等国在创新药上市扶持、医保准入、医药分开，以及支付体系等方面的有益经验和做法， 或为我国进一步打通创新药“最后一公里”提供参考。
（一）医保准入的差异化管理
在医保准入阶段，为鼓励高创新性、高临床价值药品， 英国依据药品可替代性、创新程度、满足患者需求情况等方面进行增量成本效果比（Incremental Cost- Effectiveness Ratio, ICER） 阈值调整。对于填补临床需求空白、治疗严重威胁生命疾病的药物设定更高阈值，实现对高创新性、高临床价值的药品在医保阶段的激励。对于超罕见病用的创新药给予更宽的阈值空间，基本实现绝大多数可以直接进入医保。日本对于治疗罕见病、小儿疾病、恶性肿瘤等创新药设立较高的医保支付基准值，激励原创性药品研发。澳大利亚则对高创新性、高临床价值的药品采用隐性阈值的方式，并不对外公布，一定程度上保证了创新药医保准入的灵活性。
（二）上市准入的全方位政策支持
英国为外国投资者提供友好的法规环境和市场准入便利，有助于跨国制药公司在英国设立研发中心或生产基地，进一步推动创新药在英国上市和销售。自2024年1月1日起，英国药品与医疗保健产品监管机构推出“国际认可程序”，成为加速创新药上市的重要途径。该程序允许信赖欧盟、美国、日本等国家或地区的药品批准决策，以此简化英国自身药品上市的许可申请，缩短审评时限，加快创新药上市。日本政府为具有重大临床价值的创新药物提供优先审评和快速通道，以缩短其上市时间，并通过提供研发资金、税收优惠、融资支持等多种方式，鼓励药企加大创新药研发投入，降低企业的研发成本。澳大利亚政府为鼓励创新药企参与研发，推行研发税收抵免政策。符合条件的生命科学、医疗科技等行业的公司可申请研发支出税收抵免；还通过直接的资金支持、低息贷款、风险投资引导等多种方式，为创新药研发提供资金保障。对于具有重大临床价值的创新药物，澳大利亚政府会提供优先审评或快速通道等审评机制，以缩短其上市时间；创新药获得注册批准后，澳大利亚政府会积极推动其纳入国家医保目录，以帮助其市场准入和提高患者可及性。
（三）完善的医药分业制度
英国政府对医药分业制度进行严格的监管，确保药品的质量和安全。医生与药剂师在医疗服务中职责明确：医生主要负责诊断病情、开具处方，并不直接参与药品的销售和分发；药剂师则根据医生开具的处方，负责调配、分发药品，并向患者提供用药指导和咨询，确保患者正确、安全地使用药品。英国公立医院设有药剂部，下设门诊药房和住院药房，接受医院领导，收入归医院所有，药品的采购和销售由专门的机构负责，与医生的薪酬不直接挂钩。日本政府为了推动医药分业制度的实施，采取多种激励措施，如提高医生的诊疗报酬、加强药店的专业化建设等。1956 年日本开始实行《医药分业法》，明确医生与药剂师在医疗服务中的职责分离，之后不断完善优化医药分业方面的法律规范和实施细则。患者在日本就医时，由医生完成诊疗并开具处方，处方上详细列出所需的药品及用法用量，患者随后前往药店，由药剂师根据处方调配药品，并提供用药指导和咨询。澳大利亚也实行医药分业管理，医院和诊所不能向病人卖药，医生只负责看病开处方，病人自行到药房买药。
（四）多元化的支付体系
为了使患者能够真正用上高价值创新药，英国和澳大利亚引入风险分担协议。协议包括基于财务、基金的风险分担和基于临床结果的风险分担两种。对于患者来说，前一种是通过严格控制每位患者的最高支付费用或者协商药品总量（对超出数量部分予以减免）的方法来控制患者购买创新药的支出。后一种是指患者基于治疗结果支付，如果无效可以不付费。日本在创新药支付上强调多方共担机制，其中，医保在创新药支付中承担重要角色。日本实施全民医保，主要由国民健康保险、健康保险、共济组合、后期高龄者保险等构成，其中国民健康保险强制全民参加，大部分被批准的新分子药物都会被列入国家健康保险范围。
政策建议
（一）平衡医保基金持续健康发展与创新药可及性之间的关系
建议逐步实现医保资金的统筹管理，通过适当方式打通层级、地区和人群的差异， 实施创新药的差异化医保准入政策。根据创新药填补临床治疗空白的程度和效果，组织药事、医疗领域专家学者制定科学的评估体系， 对创新药进行分类分级，根据分类分级结果，确定各类药品进入医保目录的顺序和比例。未来，我国应争取实现所有创新药都能以较短时间进入医保目录的目标。为鼓励优质创新药，我国可以借鉴美欧发达国家做法，考虑给予创新药在专利保护期内一定的自主定价权。
（二）积极鼓励医院加大创新药采购力度
可考虑出台相关财政支持政策，明确医院在创新药采购中的责任和义务，鼓励医院积极采购创新药。及时总结地方先行先试的经验做法并适时推广。如2024年7 月，上海市人民政府办公厅发布《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，提出对于国家医保谈判药品和创新医疗器械涉及的诊疗项目，实行医保预算单列支付，不纳入当年医院医保总额预算等。这些政策对创新药进入医院有很好的推动作用，也降低了医院“国考”压力。可考虑为创新药入院设立采购绿色通道， 简化采购流程， 缩短采购周期。同时， 医院也应加强推介，加大创新药的临床研究和应用推广，逐步提高医生和患者对创新药的认识和接受度。
（三）积极推进医药分业制度真正落地
建议逐步优化医生的薪酬制度，使医生薪酬切实转变到以医疗服务收入为主的轨道上来。调整医保支付政策，引导患者到零售药店购药。加强药品生产、流通和使用的监管，确保药品质量和安全，建立健全药品供应保障体系。加大对医疗机构和零售药店的监管和执法力度，打击药品购销中的违法违规行为。加快电子处方系统的建设和应用，推动医疗机构与零售药店之间的信息共享和互联互通。积极总结完善医药分业制度改革试点地区或医疗机构的经验做法，逐步推广至全国范围。
（四）推动建设多元化创新药支付体系
建议发展以基本医保为基础、商业医疗保险为重点补充，药企、慈善机构等多方共担的支付体系，为患者用上创新药提供有力保障。首先，扩大商业保险覆盖面，加强产品创新。针对带病群体、老年人群设计特药保险，利用税收政策扩大企业补充医疗险覆盖范围；创新支付模式，推广“按疗效价值支付”等，如CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫）疗法商业保险试点，降低患者经济压力。其次，加强数据共享与目录管理。建立跨行业数据合作机制，整合医疗、医保、医药数据，为商保产品精算提供支持。制定商保目录，明确赔付范围与标准，推动商保目录与医保目录衔接，提高支付确定性。再次，优化医疗机构合作。推动处方流转，将“双通道”药房纳入异地就医结算，打破信息壁垒，促进处方合理流转。最后，国家层面积极搭建医药企业、医疗机构、保险公司交流平台，推动“医、药、险、患”深度融合。
作者为中国国际经济交流中心副研究员
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